La découverte des anticorps anti-mitochondries et la meilleure connaissance de la maladie font que le diagnostic de cirrhose biliaire primitive est actuellement le plus souvent fait un stade asymptomatique.

Une cohorte de 770 malades vus de 1987 à 1994 a été constitués dans le nord-est de l'Angleterre. Les malades étaient considérés comme asymptomatiques s'ils n'avaient ni prurit, ni fatigue persistante, ni douleur chronique de l'hypochondre droit, ni ictère, ascite, encéphalopathie hépatique, varices oesophagiennes hémorragiques.
Dans cette cohorte,61 % des malades étaient asymptomatiques au moment du diagnostic. Le suivi médian était de sept ans et demi. L'âge au diagnostic était identique à celui des malades symptomatiques, mais, comme on pouvait s'y attendre, les anomalies des tests hépatiques et de les lésions histologiques étaient plus sévères dans le groupe symptomatique (32 % de cirrhose contre 16 %,17 % d’ hyperbilirubinémie contre 8 %.
La survie médiane à partir du diagnostic était de 9,6 ans chez les malades asymptomatiques contre 80 chez les symptomatiques, une différence non significative, y compris en analyse multivariée incluant des variables pronostiquent comme l'âge, sexe, et les tests hépatiques initiaux. En revanche, la mortalité liée à la maladie du foie était plus faible chez les malades initialement asymptomatiques (31 % des décès contre 57 %). Le ratio standardisé de mortalité indirect était de 2,6 (2,3 à 3,0) pour les malades asymptomatiques, et de 3,2 (2,7 à 3,8) pour les malades symptomatiques. Soixante % des malades initialement asymptomatiques devinrent symptomatiques pendant le suivi (50 % à cinq ans,95 % à 20 ans). La moitié des malades asymptomatiques décédés ne développèrent pas de symptômes de maladie du foie jusqu'au décès. Sept pour 100 des malades asymptomatiques de moins de 65 ans furent transplantés pendant le suivi.
Seuls 31 % des malades asymptomatiques reçurent de l'acide ursodéoxycholique, dans trois quarts des cas après le développement de symptômes, à la dose moyenne de 450 mg/j.
Cette étude, la première évaluant une grande cohorte peut sélectionnée, montre que la mortalité des malades atteints de cirrhose biliaire primitive est deux à trois fois plus élevée que celle de la population générale, que les malades soient ou non symptomatiques au moment du diagnostic. L'excès de décès non hépatiques n'était pas attendu : il peut être lié à la découverte fortuite d'une cirrhose biliaire primitive au cours du bilan d'une autre maladie mortelle (biais de surveillance), hypothèse soutenue par l'excès de mortalité précoce dans cette série. Un excès de cancers avait déjà été souligné par une première étude concernant la même cohorte. Enfin, l'efficacité éventuelle de l'acide ursodéoxycholique ne peut être étudiée ici en raison du faible nombre de malades traités et de la dose insuffisante utilisée ; l'absence de différence de mortalité hépatique entre malades symptomatiques ou non incite à employer l'acide ursodéoxycholique dès l'établissement du diagnostic.

Alexandre Pariente

Prince MI et al. Gut 2004 ; 53 : 865-70. [résumé]
Publié dans La Revue du Praticien Médecine Générale